Cancerele rare reprezintă 24% din toate tipurile de cancer întâlnite la adulți şi sunt cauza a peste 30% dintre decese. Opţiunile de tratament sunt limitate, iar dezvoltarea unor terapii eficiente pentru tumorile maligne rare este lentă, din cauza numărului scăzut de subiecţi care pot fi incluşi în studiile clinice. În ultimii ani, au apărut noi concepte de studii clinice, care permit includerea pacienților pe baza caracteristicilor moleculare ale tumorii și nu în funcție de localizarea tumorii – „basket trials”.

Multiple studii prezentate în cadrul Congresului Societăţii Europene de Oncologie Medicală (ESMO) 2021 au evaluat utilitatea realizării profilului molecular pentru cancerele rare.  Caracterizarea moleculară a tumorilor, pe lângă rolul esențial în diagnostic și administrarea terapiilor de precizie, are potențialul de a revela mecanisme moleculare care ar putea reprezenta ţinte acționabile, accelerând astfel procesul de dezvoltare a terapiilor pentru cancerele rare.

„Provocarea particulară a acestor tumori este că sunt dificil de studiat din cauza rarităţii şi, în lipsa unor modificări care pot fi ţintite prin terapii, interesul de a conduce studii clinice adecvate la acest grup de pacienţi este limitat. Prin identificarea modificărilor genetice acţionabile prin medicamente, deschidem uşa pentru studii clinice specifice care să exploreze noi terapii anticancer ţintite, permițând includerea unor populaţii restrânse de pacienţi şi accelerând dezvoltarea medicamentelor. Există încă un drum lung de parcurs, dar demonstrarea faptului că o proporție substanțială a pacienților prezintă modificări genetice care pot fi ţintite reprezintă un început promițător”, a afirmat Dr. Markus Joerger, oncolog în cadrul Kantonsspital St. Gallen, Elveţia.

 

 

 

Articolul integral poate fi citit pe raportuldegarda.ro.