Oamenii de știință au făcut un pas promițător spre dezvoltarea unui nou medicament pentru tratarea leucemiei mieloide acute, o afecțiune rară a sângelui.

Cercetătorii din Cambridge au descoperit o nouă abordare a tratamentului pentru leucemie mieloidă acută care vizează enzimele care joacă un rol cheie în transformarea ADN-ului în proteine și care ar putea duce la o nouă clasă de medicamente împotriva cancerului.

Codul nostru genetic este scris în ADN, dar pentru a genera proteine ( molecule ce sunt vitale pentru funcția organismelor vii), trebuie mai întâi convertit în ARN. Producția de proteine este controlată de enzime, care fac modificări chimice în ARN. Ocazional, aceste enzime devin neregulate, fiind produse în exces.

Într-un studiu publicat în 2017, o echipă condusă de profesorul Tony Kouzarides de la Milner Therapeutics Institute, Universitatea din Cambridge a arătat cum o astfel de enzimă, METTL3, joacă un rol cheie în dezvoltarea leucemiei mieloide acute. Enzima este supraprodusă în anumite tipuri de celule, astfel ducând la boală.

Leucemia mieloidă acută (LMA) este un cancer de sânge în care măduva osoasă produce mieloblaști anormali, adică celule albe imature, care în mod normal protejează corpul împotriva infecției și împotriva răspândirii leziunilor tisulare.

LMA progresează rapid și este un cancer agresiv, care afectează atât copiii cât și adulții, necesitând tratament imediat. Aproximativ 3.100 de persoane sunt diagnosticate în fiecare an în Marea Britanie, dintre care majoritatea au peste 65 de ani.

În noul studiu, profesorul Kouzarides și echipa de cercetători au identificat o moleculă, STM2457, care poate inhiba acțiunea enzimei METTL3. În țesutul cultivat de la indivizi cu LMA și testat pe șoareci, echipa a arătat că medicamentul a fost capabil să blocheze efectul canceros cauzat de supraproducerea enzimei.

„Proteinele sunt esențiale pentru buna funcționare a organismului nostru și sunt produse printr-un proces care implică transformarea ADN-ului nostru în ARN folosind enzime. Uneori, acest proces se poate defecta având consecințe  devastatoare pentru sănătate. Această metodă poate fi o modalitate de combatere a cancerului. Acesta este începutul unei noi ere pentru terapiile împotriva cancerului”, a spus profesorul Kouzarides.

Cercetătorii au testat medicamentul pe linii celulare derivate de la pacienții cu LMA și au constatat că medicamentul a redus semnificativ creșterea și proliferarea acestor celule. De asemenea, a indus apoptoza (moartea celulară), distrugând celulele canceroase.

Echipa de cercetătorii a transplantat celule de la pacienții cu LMA la șoareci imunocompromiși. Când au tratat șoarecii cu STM2457, au descoperit că această moleculă oprește proliferarea și expansiunea celulelor transplantate și a prelungit  semnificativ durata de viață a șoarecilor. A redus numărul de celule leucemice din măduva osoasă și splină, și nu au prezentat efecte secundare toxice.

„Acesta este un domeniu de cercetare nou-nouț pentru cancer și prima moleculă asemănătoare medicamentelor de acest tip care a fost dezvoltată. Succesul său la uciderea celulelor leucemice și prelungirea duratei de viață a șoarecilor este foarte promițătoare și sperăm să începem studii clinice pentru testarea moleculelor succesive la pacienți începând de anul viitor”, a adăugat Dr. Konstantinos Tzelepis, Institutul Milner Therapeutics, Universitatea din Cambridge.

 

Material preluat și tradus de pe: https://medicalxpress.com/news/2021-04-scientists-class-cancer-drug-potential.html